Nationella behandlingsråd
Behandlingsråden utses av NT-rådet och har som uppdrag att säkerställa att NT-rådets kriterier för när behandling kan erbjudas uppfylls och att patienter i hela landet bedöms på ett jämlikt och rättvist sätt.
Nationella behandlingsråd kan utses av NT-rådet till exempel om en behandling inte bedöms vara kostnadseffektiv på gruppnivå men det ändå bedöms finnas en mindre grupp patienter som det är hälsoekonomiskt rimligt att behandla eller som har ett stort behandlingsbehov ur ett oundgänglighetsperspektiv alternativt där det är extra viktigt med en jämlik hantering.
Genom att tillsätta ett nationellt behandlingsråd får NT-rådet också tillgång till nödvändig expertis inför sitt ställningstagande till rekommendation. Vid etiskt svåra ställningstaganden kan ett nationellt behandlingsråd ge NT-rådets rekommendationer legitimitet inför såväl profession som patienter genom att länken mellan rekommendation och vårdsituationen blir tydlig.
Vilka läkemedel kan hanteras via ett nationellt behandlingsråd?
Hantering via ett nationellt behandlingsråd kan vara aktuell för läkemedel som bedöms vara mycket angelägna att införa i sjukvården. Behovet vägleds av följande kriterier:
- Tillståndets svårighetsgrad är mycket hög.
- Det finns vetenskaplig dokumentation som styrker att läkemedlets effekt på tillståndet är stor eller mycket stor.
- Kostnaden är så hög att behandlingen inte har bedömts kostnadseffektiv till hela den patientgrupp som omfattas av indikationen.
- Prioritering av patienter är nödvändigt då det gäller behandling som trots icke kostnadseffektiv terapi på gruppnivå bedöms som oundgänglig eller kostnadseffektiv på individuell nivå.
- Tillståndet är sällsynt eller mycket sällsynt.
- Förutsättningar för uppföljning finns.
Aktiva behandlingsråd
Följande diagnoser och läkemedelsrekommendationer har just nu nationella behandlingsråd som är utsedda av NT-rådet.
- Atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom – Bekemv, Epysqli, Soliris, Ultomiris
- Duchennes muskeldystrofi – Translarna
- Hereditär retinaldystrofi – Luxturna
- Metakromatisk leukodystrofi – Libmeldy
- Paroxysmal nokturn hemoglobinuri – Aspaveli, Bekemv, Epysqli, Soliris, Ultomiris
- Pompes sjukdom – Myozyme, Nexviadyme, Pombiliti/Opfolda
- Spinal muskelatrofi – Evrysdi, Spinraza, Zolgensma
- X-kromosombunden hypofosfatemisk rakit – Crysvita
Behandlingsrådets ledamöter framgår i respektive rekommendation.
Kontaktuppgifter
Samordnare Lena Persson, lena.persson@skane.se