Kommande tidiga bedömningsrapporter
Axalimogen filolisbac vid cervixcancer (persistent eller återfall)
Potentiellt stor patientpopulation, ny behandlingsprincip
Ansökt om försäljningstillstånd hos EMA feb 2018, men ansökan är tillbakadragen.
Begelomab vid steroidrefraktär akut GvHD
Behandling vid detta tillstånd saknas, ny behandlingsprincip, få patienter men ett allvarligt tillstånd. Företaget drog tillbaka ansökan om marknadsföringsgodkännande hos EMA under juli 2016. När ytterligare data finns tillgänglig kommer företaget att skicka in ansökan igen och framtagandet av rapporten kommer att återupptas.
Belumosudil som behandling vid cGvHD efter minst två tidigare behandlingar med systemisk terapi, till vuxna och barn över 12 år. Positiva data, experter intresserade. Ansökan till EMA september/oktober 2024.
Delandistrogen moxeparvovek vid Duchennes muskeldystrofi, 3-7 år, gående.
ATMP, angeläget med behandling, potentiellt dyrt. Ansökan till EMA juni 2024.
Doxecitin/doxiribtimin vid thymidine kinase 2 deficiency-related Mitochondrial DNA depletion (TK2d)
Allvarlig sjukdom, behandlingsalternativ saknas. Potentiellt dyrt. Ansökan EMA slutet av nov 2024.
Inebilizumab vid immunoglobulin G4-related disease (IgG4-RD)
Första läkemedlet med specifikt aktuell indikation. Plats i terapin oklart jf med rituximab som nu används of label. Ansökan EMA nov 2024.
Levacetylleucin som behandling vid Neumann-Picks sjukdom C (NPC), hos vuxna och barn som väger ≥15 kg
Ovanlig sjukdom, positiva data, ansökan inskickad till EMA .
Mozafankogen autotemcel vid Fanconi's anemi, typ A
ATMP. Allvarlig sjukdom, ultraorphan. Ansökan EMA april 2024.
Pridopidin vid Huntingtons sjukdom
Allvarlig sjukdom, behandling behövs, ansökan EMA aug 2024.
Zanidatamab vid gallvägscancer
Ny typ av behandling vid aktuell indikation. Studeras även i första linjen. Ansökt om accelererad assessement maj/juni 2024.
Zuranolon vid måttlig/svår postpartum depression
Ny typ av behandling. Formell behandling vid aktuell indikation saknas. Ansökan till EMA augusti 2024.