Apitegromab som tilläggsbehandling vid SMA typ II och III 5q, hos barn/ungdom/vuxna upp till 21 år
Ev ny population. Behov finns. Ny typ av behandling, add on. Ansökan EMA slutet av mars 2025.

Axalimogen filolisbac vid cervixcancer (persistent eller återfall)
Potentiellt stor patientpopulation, ny behandlingsprincip
Ansökt om försäljningstillstånd hos EMA feb 2018, men ansökan är tillbakadragen.

Begelomab vid steroidrefraktär akut GvHD
Behandling vid detta tillstånd saknas, ny behandlingsprincip, få patienter men ett allvarligt tillstånd. Företaget drog tillbaka ansökan om marknadsföringsgodkännande hos EMA under juli 2016. När ytterligare data finns tillgänglig kommer företaget att skicka in ansökan igen och framtagandet av rapporten kommer att återupptas.

Diazoxidkolin vid Prader-Willi Syndrome (PWS), första linjen, hyperfagi
Svår sjukdom, behandlingsalternativ saknas. Positiva data fas III, ansökt acc ass EMA.

Eflornitin som tilläggs- och underhållsbehandling vid högrisk neuroblastom inebilizumab vid immunoglobulin G4-related disease (IgG4-RD)
Svår sjukdom, finns behov av ytterligare behandling. Ansökan EMA dec 2024.

Kapivasertib i kombination med abirateron och ADT som första linjens behandling vid metastaserad PTEN-deficient hormonkänslig prostata cancer
Stor patientgrupp, ny target/mekanism vid prostatacancer. Ansökan EMA sept 2025.

MaaT 013 för behandling av refraktär akut GvHD
Allvarlig sjukdom, unmet need. Ansökan EMA juni 2025.

Narsoplimab som behandling vid Hematopoietic Stem Cell Transplant-Associated Thrombotic Microangiopathy (HSCT-TMA).
Unmet need, allvarlig komplikation, blir troligen dyrt. Ansökan EMA juni 2025.

Nerandomilast vid Idiopatisk lungfibrosis (IPF) hos vuxna över 40 år
Allvarlig sjukdom, potentiellt kombinationsbehandling, ny verkningsmekanism.

Povorcitinib som behandling vid moderat till allvarlig Hidradenitis suppurativa
Nytt läkemedel, första JAK-hämmaren vid HS. Relativt stor patientgrupp. Vilken plats i rekommendationerna? Ansökan EMA okt 2025.

Relakorilant i kombination med nab-paklitaxel, som 2L+ vid ovarialcancer
Angeläget med behandlingsalternativ. Ny typ av behandling. Ansökan EMA okt 2025.

Semaglutid vid NASH/MASH
Pos data, file EMA planeras, behov av behandling finns. Ansökan EMA mars 2025.

Tarlatamab i monoterapi som 3L+ vid SCLC
Angeläget med behandlingsalternativ. Ny typ av behandling för den här patientgruppen. Ansökan EMA juni 2025.

Trastuzumab deruxtekan som behandling till vuxna patienter med ej resektabla eller metastaserade HER2-positiva (IHC3+) solida tumörer, som har fått tidigare behandling och där det inte finns några andra behandlingsalternativ
Stora konsekvenser för flera tumörgrupper, testning, hantering av behandling, påverkan på Vårdprogram, komplext studieupplägg. Stor patientförväntan, precisionsmedicin-/hälsa. Ansökan EMA sept 2025.