Axalimogen filolisbac vid cervixcancer (persistent eller återfall)
Potentiellt stor patientpopulation, ny behandlingsprincip
Ansökt om försäljningstillstånd hos EMA feb 2018, men ansökan är tillbakadragen.

Begelomab vid steroidrefraktär akut GvHD
Behandling vid detta tillstånd saknas, ny behandlingsprincip, få patienter men ett allvarligt tillstånd. Företaget drog tillbaka ansökan om marknadsföringsgodkännande hos EMA under juli 2016. När ytterligare data finns tillgänglig kommer företaget att skicka in ansökan igen och framtagandet av rapporten kommer att återupptas.

Belumosudil som behandling vid cGvHD efter minst två tidigare behandlingar med systemisk terapi, till vuxna och barn över 12 år. Positiva data, experter intresserade. Ansökan till EMA september/oktober 2024.

Blarkamesin vid tidig Alzheimers sjukdom
Angeläget med behandling, stor patientgrupp, ny typ av behandling, förefaller vara annan biverkningsprofil än för mab:arna. Ansökan EMA dec 2024.

Doxecitin/doxiribtimin vid thymidine kinase 2 deficiency-related Mitochondrial DNA depletion (TK2d)
Allvarlig sjukdom, behandlingsalternativ saknas. Potentiellt dyrt. Ansökan EMA slutet av nov 2024.

Eflornitin som tilläggs- och underhållsbehandling vid högrisk neuroblastominebilizumab vid immunoglobulin G4-related disease (IgG4-RD)
Svår sjukdom, finns behov av ytterligare behandling. Ansökan EMA dec 2024.

Inebilizumab vid immunoglobulin G4-related disease (IgG4-RD)
Första läkemedlet med specifikt aktuell indikation. Plats i terapin oklart jf med rituximab som nu används of label. Ansökan EMA nov 2024.

Levacetylleucin som behandling vid Neumann-Picks sjukdom C (NPC), hos vuxna och barn som väger ≥15 kg
Ovanlig sjukdom, positiva data, ansökan inskickad till EMA .

Mavorixafor vid WHIM syndrom, patienter >12 år
Läkemedel saknas idag, glidande allvarlighetsskala, potentiellt dyrt, kommande andra indikationer. Ansökan EMA dec 2024.

Nadofaragen firadenovek som behandling av vuxna patienter med high-grade (HG), Bacillus Calmette-Guérin (BCG)-unresponsive non-muscle invasive bladder cancer (NMIBC)
ATMP. Ansökan till EMA dec 2024.

OTL-103 vid Wiskott-Aldrich syndrome (WAS)
ATMP, ovanlig sjukdom. Ansökan EMA dec 2024.

Pridopidin vid Huntingtons sjukdom
Allvarlig sjukdom, behandling behövs, ansökan EMA aug 2024.

Teplizumab förebyggande behandling för att fördröja debut av typ1 diabetes hos högriskpatienter
Ny behandlingsprincip. Ansökan EMA dec 2024.

Tovorafenib vid pediatric low-grade glioma (pLGG)
Angeläget med behandling. Ansökan EMA jan 2025.

Trofinetid som behandling vid Retts syndrom, hos flickor/kvinnor från 2 års ålder
Angeläget med behandling, svår sjukdom, potentiellt stort intresse. Ansökan EMA dec 2024.

Zanidatamab vid gallvägscancer
Ny typ av behandling vid aktuell indikation. Studeras även i första linjen. Ansökt om accelererad assessement maj/juni 2024.

Zuranolon vid måttlig/svår postpartum depression
Ny typ av behandling. Formell behandling vid aktuell indikation saknas. Ansökan till EMA augusti 2024.