Qalsody är ett läkemedel som riktar sig till en ovanlig form av sjukdomen ALS (amyotrofisk lateralskeros), där patienten har en sjukdomsorsakande mutation i den så kallade SOD1-genen. Ungefär 50 personer med ALS i Sverige har den specifika genmutationen och kan potentiellt vara aktuella för behandling.

ALS är en allvarlig och livshotande sjukdom som gradvis bryter ner nervceller och leder till muskelsvaghet, svårigheter att tala, andas och minskad rörelseförmåga. Sjukdomen kan uppträda i olika varianter och svårighetsgrader. NT-rådet har tidigare utfärdat en rekommendation som avrått från användning av Qalsody, men öppnade ärendet igen för en förnyad bedömning.

Osäker effekt

Rekommendationen från NT-rådet baseras på publicerade studier och en hälsoekonomisk bedömning. NT-rådet bedömer att nyttan av Qalsody är mycket osäker. De kliniska studier som hittills genomförts har inte kunnat påvisa en tydlig förbättring av patienternas funktionsförmåga. Det finns också en risk för allvarliga biverkningar. Behandlingen är dessutom mycket kostsam.

– De studier där det i dag finns resultat visar inte på tydlig patientnytta. Vi har väntat på att läkemedelsföretaget skulle inkomma med fler studieresultat, men det har de inte gjort i tillräcklig utsträckning och det är en av anledningarna till att det här beslutet har dragit ut på tiden, säger Mårten Lindström, tillförordnad ordförande i NT-rådet.

På gruppnivå ger inte läkemedlet tillräcklig effekt i förhållande till den mycket höga kostnaden. En förhandling med läkemedelsföretaget har genomförts vilket lett till ett avtal som ger regionerna en viss kostnadsreduktion.

Behandlingsråd

NT-rådet har diskuterat med flera läkare som är experter på ALS. Eftersom patienternas sjukdomsutveckling varierar har NT-rådet tagit fram kriterier för när behandling med Qalsody kan vara till nytta. NT-rådet har nu inrättat ett nationellt behandlingsråd där varje patientfall ska granskas individuellt, vilket ska säkerställa att behandlingen ges på samma grunder och sker jämlikt över hela landet. Patienterna som är aktuella för behandling är de som har snabbast försämring av sjukdomen.

– Ett behandlingsråd består av medicinska experter inom det specifika området och har som uppdrag att, utifrån NT-rådets kriterier, bedöma om patienten kan erbjudas behandling. Även om det vetenskapliga underlaget är mycket begränsat, vill vi ändå göra vad vi kan, utifrån de möjligheter som finns för den här patientgruppen, säger Mårten Lindström.

Behandlingen kommer också att följas upp för att få mer kunskap om läkemedlet.

Bedömning i andra länder i Norden

Varken Norge, Danmark eller Finland har godkänt offentlig subvention av Qalsody.

– Vi hoppas att det kommer fler kliniska studier, som ger oss ett bättre beslutsunderlag framöver. ALS är en mycket svår sjukdom och vi hoppas på läkemedelsutvecklingen inom området, säger Mårten Lindström.

Rekommendation från NT-rådet pdf, 308.2 kB.