Hur är läget inom cell- och genterapi?
Publicerad
ATMP står för Advanced Therapy Medicinal Products, alltså avancerade behandlingar baserade på genterapi, cellterapi eller vävnadsteknik. De används ofta för att behandla svåra eller sällsynta sjukdomar där traditionell behandling inte räcker till.
Flera nya behandlingar har blivit tillgängliga de senaste åren och utvecklingen har varit både snabb och komplex, med stora vetenskapliga genombrott och nya godkännanden – men också vissa tillbakadraganden och utmaningar. Frågan om en viss ATMP-behandling ska användas i svensk sjukvård styrs av flera faktorer som tillsammans säkerställer att behandlingen är säker, effektiv och lämplig för patienten. Välkommen att lyssna!
Maria Lüttgen, Ricard Nergårdh, Åsa Derolf, Staffan Björk
Läs mer om avsnittet
I det här avsnittet pratar vi om ATMP, vilket är ett samlingsnamn för några av de mest avancerade behandlingar som finns i dag – sådana som bygger på gener, celler eller konstgjorda vävnader. Tanken är att inte bara lindra sjukdomar, utan i vissa fall faktiskt bota dem. Det gör att de är särskilt viktiga för patienter som har svåra eller väldigt ovanliga sjukdomar där vanliga läkemedel inte fungerar.
Genterapier, som är en stor del av ATMP‑området, fungerar ofta som en engångsbehandling. I stället för att ta medicin varje dag kan patienten få en behandling som korrigerar problemet på cellnivå och ger långvarig effekt.
Eftersom sjukdomarna ofta är mycket sällsynta är det svårt – och ibland oetiskt – att göra stora jämförande studier där vissa patienter får placebo. Hur hanterar EU:s läkemedelsmyndighet (EMA) området och vad krävs för att ATMP-behandlingar ska kunna införas i svenska sjukvård? Hur ser NT-rådet på ATMP? Dessa och många andra frågor tar vi upp i avsnittet. Lyssna!
Medverkande: Åsa Derolf, överläkare och tidigare ordförande för NT-rådet, Ricard Nergårdh, överläkare och ledamot i NT-rådet och Maria Lüttgen, läkare och klinisk utredare från Läkemedelsverket samt Läkemedelverkets representant i Europeiska läkemedelsmyndighetens kommitté för avancerade terapier, CAT (Committee for Advanced Therapies.)
Podden Rådet från NT-rådet finns där poddar finns. Du kan också lyssna här:
Senast ändrad
NT-rådet
Rådet ges ut av NT-rådet, en grupp experter utsedda av Sveriges regioner för att ge rekommendationer om hur nya läkemedel ska användas. Målet är rättvis och jämlik tillgång till nya läkemedel för alla patienter i hela landet.