Varför kan berörda ALS-patienter inte få Qalsody/tofersen, det är ju godkänt inom EU?

Läkemedlet är visserligen godkänt att säljas inom EU, men beslutet är taget under vad man kallar ”exceptional circumstances”. Det innebär att läkemedlet kan säljas trots att det finns mindre data om dess effektivitet och säkerhet än vad som normalt krävs när ett läkemedel godkänns för försäljning inom EU. Den främsta orsaken att tofersen ännu inte kunnat rekommenderas i Sverige är att det i dagsläget saknas tillräckligt med dokumentation från studier som visar på klinisk effekt. Det gör att värderingen av läkemedlet blir både svår och osäker.

Men tofersen är ju rekommenderat i andra länder?

I Europa finns det flera länder, däribland Storbritannien, Frankrike, Danmark och Norge, som i dagsläget inte rekommenderar tofersen inom offentligt finansierad vård, i avvaktan på mer data som visar på läkemedlets kliniska effekt.

Tofersen är ett kostsamt läkemedel. Hur stor påverkan har det för att läkemedlet inte rekommenderas?

Ja, tofersen är ett kostsamt läkemedel, cirka tre miljoner kronor per år och patient. NT-rådets rekommendation grundar sig dock främst inte på kostnaden i sig, utan på att de studier som hittills har genomförts och som legat till grund för beslutsunderlaget ännu inte har kunnat visa en tillräckligt tydlig klinisk nytta för patienterna. För att ett läkemedel ska kunna rekommenderas inom offentligt finansierad vård behöver det finnas evidens som visar att effekten står i rimlig proportion till kostnaden.

Det har påståtts i media att assistans- och vårdkostnaderna för en ALS-sjuk är högre än den årliga kostnaden för tofersen, stämmer det?

Behandlingskostnaderna med tofersen är betydligt högre jämfört med assistans- och vårdkostnader. Även sett i ett längre perspektiv. På TLV:S (Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket) hemsida finns en hälsoekonomisk rapport med beräkningar som visar detta.

Gemensam hälsoekonomisk bedömning av Qalsody vid SOD1-ALS inom det nordiska samarbetet JNHB

I media har det framkommit att det finns patienter som svarar bra på tofersen, räcker inte det som bevis på att det faktiskt fungerar?

Det behövs fler patienter och bättre underlag och bevis för att kunna dra några slutsatser. NT-rådet arbetar utifrån den av regeringen fastslagna etiska plattformen för prioriteringar i hälso- och sjukvården. Det innebär att patientnyttan måste stå i rimlig proportion till vad ett läkemedel kostar. Allt handlar om att vi måste göra rättvisa prioriteringar med våra skattepengar inom vården.

Kan beslutet omprövas?

NT-rådet har tagit del av nya underlag från tillverkaren och vi har öppnat ärendet igen. Vi går nu igenom underlaget och har en dialog med producentobundna ALS-specialister/neurologer om nästa steg i utvärderingen. Vi är inte klara med något beslut, men arbetar vidare med det.