NT-rådet har beslutat att inte rekommendera regionerna att använda läkemedlet Qalsody (tofersen) till patienter med ALS som har en mutation i SOD1-genen. Den främsta anledningen är att det saknas tillräcklig dokumentation som visar att behandlingen ger en tydlig nytta för patienterna. Dessutom är läkemedlet mycket kostsamt och har visat sig kunna orsaka både vanliga och ibland allvarliga biverkningar.

– Det finns ett stort behov av effektiva läkemedel för behandling av ALS och det har funnits stora förhoppningar om att Qalsody skulle kunna bromsa sjukdomsförloppet hos patienter med den här specifika mutationen, men i de studier som företaget hittills har genomfört har man inte kunnat visa att Qalsody ger nytta för patienterna, säger Åsa Derolf, ordförande för NT-rådet.

ALS är en neurodegenerativ sjukdom som påverkar de motoriska nervcellerna i hjärnan och ryggmärgen, vilket leder till gradvis förlust av muskelkontroll och rörelseförmåga. Patienter med ALS försämras i varierande hastighet. De flesta lever i genomsnitt tre år efter att de fått diagnosen medan en mindre andel lever i tio år eller mer.

Qalsody är ett läkemedel för behandling av patienter med ALS som har en mutation i en specifik gen, SOD1-genen. Den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA har godkänt läkemedlet Qalsody under så kallade "exceptional circumstances". Det innebär att läkemedlet kan säljas trots att det finns mindre data om dess effektivitet och säkerhet än vad som normalt krävs när ett läkemedel godkänns för försäljning inom EU.

Qalsody har därefter utvärderats inom det gemensamma nordiska samarbetet Joint Nordic HTA-bodies (JNHB), där man har analyserat dess effekt, biverkningar och kostnadseffektivitet. Efter det har en förhandling genomförts med läkemedelsföretaget.

Studien som ligger till grund för den europeiska läkemedelsmyndighetens godkännande för Qalsody hade kort uppföljningstid och visade inte på signifikant effekt. Om företaget publicerar mer data från studier kommer NT-rådet att återigen värdera Qalsody.

Rekommendation från NT-rådet Pdf, 160.4 kB.