Hemofili B (blödarsjuka typ B) är en medfödd sjukdom som orsakas av brist på koagulationsfaktor IX. Dagens behandling innebär att patienten får faktor IX-koncentrat profylaktiskt. Behandlingen är beprövad och väl fungerande.

Hemgenix som ges som en engångsdos skulle kunna innebära att patienten inte behöver förebyggande behandlingar med faktorkoncentrat, men det är ännu inte känt hur lång tid effekten av Hemgenix kvarstår efter behandlingen och effektfördelarna jämfört med faktor IX-koncentrat är inte heller klarlagda.

Kostnaden för en engångsbehandling med Hemgenix är mycket hög, cirka 29 miljoner kronor. Marknads- och förhandlingsfunktionerna inom regionernas samverkansmodell för läkemedel har förhandlat med läkemedelsföretaget men tyvärr har dialogen inte gett tillräckligt resultat avseende kostnadsreducering för Hemgenix. Inte heller en så kallad utfallsbaserad avtalskonstruktion skulle givit tillräcklig reduktion. NT-rådet bedömer därför att behandlingen inte är kostnadseffektiv.