Zynteglo är en genterapi som används vid beta(β)-thalassemi med en icke-β0/β0-genotyp hos vuxna och barn från 12 år. Sjukdomen beror på brist på hemoglobin, vilket leder till blodbrist som kan bli så svår att patienten måste få regelbundna blodtransfusioner.

En hälsoekonomisk värdering av läkemedlet har genomförts genom FINOSE, som är ett samarbete mellan HTA-myndigheterna i Sverige, Norge och Finland. Den visade på en rad osäkerheter i den hälsoekonomiska värderingen.

Stor osäkerhet

NT-rådet bedömer i sin rekommendation att det finns en stor osäkerhet i den vetenskapliga dokumentationen kring läkemedlet, och eftersom sjukdomens svårighetsgrad bedöms som måttlig för den patientgrupp som omfattas av indikationen är betalningsviljan för behandlingen lägre än för ett tillstånd av hög svårighetsgrad. Läkemedelskostnaden för behandling av en patient med Zynteglo är cirka 17 miljoner kronor.

– Zynteglo är en lovande form av terapi för en sjukdom där vi hittills bara har kunnat erbjuda symptomatisk behandling. Men det finns stora osäkerheter kring långtidseffekten av behandlingen, och den har dessutom en mycket hög kostnad i förhållande till nyttan. Det sammantaget har gjort att vi inte kan rekommendera regionerna att använda Zynteglo, säger Gerd Lärfars, som är NT-rådets ordförande.

Nordisk förhandling

Zynteglo har under hösten varit aktuellt för en nordisk avtalsförhandling med målsättningen att få gemensamma acceptabla villkor med läkemedelsföretaget BlueBird Bio, som marknadsför Zynteglo. Målet var att säkra en jämlik och tidsmässigt synkroniserad tillgång till en acceptabel kostnad i Sverige, Norge, Danmark, Finland och Island.

Det var första gången som grannländerna genomförde en gemensam avtalsförhandling.

– Vi och företaget stod för långt ifrån varandra när det gällde kostnaden för läkemedlet. Vi var inte beredda att betala det företaget begärde, säger Mikael Svensson, som är förhandlingskoordinator i regionernas samverkansmodell för läkemedel.

Men han ser ändå inte den nordiska förhandlingen som ett misslyckande.

– Nej, samarbetet fungerade bra mellan länderna och företaget bidrog konstruktivt. Vi ska utvärdera arbetet, men jag är övertygad om att vi kommer att göra på liknande sätt med andra kostsamma läkemedel i framtiden, säger Mikael Svensson.

Anna Bratt

För mer information

Frågor om NT-rådets rekommendation:
Gerd Lärfars
docent, överläkare i internmedicin, ordförande i NT-rådet
e-post: gerd.larfars@regionstockholm.se
telefon: 08-123 130 40

Frågor om den nordiska förhandlingen:
Mikael Svensson
förhandlingskoordinator i regionernas samverkansmodell för läkemedel
e-post: mikael.svensson@skr.se
telefon: 08-452 77 35